由中国科学院过程工程研究所刘瑞田研究员团队联合北京智源鸿晟生物医药有限公司协同攻关十余年开发的原创 I 类单克隆抗体药物 AA001 单抗，正式获得国家药品监督管理局临床试验许可，即将全面启动针对阿尔茨海默病（AD）的人体临床研究，为国内轻度认知障碍、轻中度阿尔茨海默病患者带来全新病因靶向治疗方案中国科学院过程工程研究所。

随着人口老龄化进程加速，阿尔茨海默病已成为全球重大公共卫生难题。我国 AD 患者数量超千万，现有临床药物仅能短期缓解记忆衰退等症状，无法阻断疾病进展；全球已上市靶向 Aβ 抗体药物普遍存在靶点广谱、易诱发脑部微出血、突触损伤、疗效有限等安全短板，临床需求长期未被满足，亟需具备自主原创靶点、高安全性的国产创新生物药。

本次获批临床的 AA001 单抗，核心技术源于过程工程所团队一项源头原创科学发现。研究团队历时十余年攻关，首次鉴定、分离出驱动阿尔茨海默病发生发展的关键毒性 β 淀粉样蛋白寡聚体Aβo*3F，明确其是损伤神经元、破坏记忆功能的核心致病物质；基于全新致病靶点，团队完成抗体高通量筛选、人源化改造、分子结构优化，打造出全球特异性靶向 Aβo*3F 的创新抗体，突破传统 AD 抗体广谱结合 Aβ 带来的副作用瓶颈中国科学院过程工程研究所。

临床前系统药效与安全性评价数据显示，AA001 可精准识别并中和脑组织内毒性 Aβo*3F 聚集体，快速清除脑内致病寡聚体斑块；低剂量给药即可在数周内显著改善模型动物学习、记忆能力，有效保护神经突触完整性。相较于海外同类药物，该抗体经过 Fc 功能优化，可大幅降低临床常见的淀粉样蛋白相关影像异常（ARIA）、脑部炎症与神经元过度丢失风险，兼顾治疗有效性与用药安全性，从分子设计层面解决当前 AD 免疫治疗两大核心痛点。

该药物研发全程依托国家重大新药创制专项、中科院先导专项持续支持，打通 “基础机理发现 — 抗体工程开发 — 产业化工艺放大 — 临床转化申报” 全链条产学研协同创新路径。中科院过程工程所深耕生物制药工程技术，攻克抗体规模化稳定制备、脑递送优化等工艺难题；合作企业完成药学、药理毒理全套申报资料开发，实现源头创新成果快速落地转化，是我国神经退行性疾病领域 “院所原始创新 + 药企产业转化” 的标杆项目中国科学院过程工程研究所。

项目负责人、中科院过程工程研究所刘瑞田研究员表示，传统 AD 抗体 indiscriminately 结合全部 Aβ 蛋白，易误损伤正常神经突触，这也是多款海外药物临床获益有限、不良反应高发的关键。AA001 只精准中和毒性致病寡聚体，不干扰正常生理 Aβ，靶点选择性与安全窗口实现显著提升。本次拿到临床批件，标志我国在阿尔茨海默病致病靶点、原创抗体药物赛道实现自主源头突破，摆脱海外靶点专利壁垒限制。

业内专家评价，AA001 单抗作为国内首个靶向新型毒性 Aβ 寡聚体的原创 I 类治疗性抗体，若临床试验顺利推进，有望填补国内病因修饰型 AD 安全靶向药物空白，大幅降低国内患者用药成本，改变阿尔茨海默病长期依赖进口新药的局面。

下一步，项目组将同步启动 Ⅰ 期临床研究，在全国多家三甲神经内科临床中心开展受试者招募，系统评估 AA001 在人体中的安全性、耐受性、脑组织药物暴露量及生物标志物改善效果，稳步推进 Ⅱ、Ⅲ 期确证性临床试验，力争早日为广大老年痴呆患者提供安全、高效的国产创新治疗选择。

阿尔茨海默病是不可逆进展的神经退行性疾病，典型表现为记忆持续衰退、认知功能丧失、生活自理能力逐步退化，给患者家庭与社会医疗体系带来沉重负担。当前全球仅少数几款 Aβ 靶向抗体获批，存在价格高昂、副作用风险高等短板，开发拥有自主知识产权、高选择性、低风险的国产原创抗体药物，是我国生物医药领域重点攻坚方向。中科院过程工程所生物药团队长期布局神经退行性疾病创新生物药，围绕 AD、帕金森病开展靶点挖掘、抗体与多肽药物研发，累计申请国内外发明专利 20 余项，多款候选药物进入临床及中试阶段。