【2026年6月9日，美国】近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准辉瑞公司创新药物HYMPAVZI（marstacimab-hncq，马塔西单抗）适应症扩展申请，将用药人群覆盖至6-11岁儿童血友病患者，同时纳入12岁及以上伴有凝血因子抑制剂的A型、B型血友病患者，为儿童出血性疾病临床治疗带来全新优选方案，填补了低龄血友病患儿精准治疗的重要空白。

据了解，血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，分为A型与B型两大类，患者因体内凝血因子缺失或不足，会出现反复自发性出血、外伤后出血不止等症状，长期反复出血易引发关节损伤、残疾、脏器受损等严重并发症，其中儿童患者病情进展更快、致残风险更高，且临床治疗选择相对有限。部分患者治疗过程中还会产生凝血因子抑制剂，大幅降低传统凝血因子替代疗法的治疗效果，长期面临出血控制不佳的治疗困境。

本次FDA获批的HYMPAVZI是一款靶向组织因子途径抑制剂的创新非凝血因子类疗法，最早于2024年10月获得FDA批准，用于12岁及以上无抑制剂的A型、B型血友病患者的常规预防治疗。此次适应症大幅拓展后，该药物成为全球首款可用于6-11岁B型血友病患儿的皮下注射非因子类治疗药物，无论患儿是否产生凝血因子抑制剂，均可适用，彻底打破了低龄血友病患儿的治疗壁垒。

相较于传统治疗方案，HYMPAVZI具备显著的临床应用优势。该药物采用每周一次的固定剂量皮下注射给药模式，操作便捷、创伤性小，大幅降低了儿童患者的治疗痛苦与家庭护理难度，适配儿童长期规范化治疗需求。临床数据显示，该药物可有效阻断体内凝血抑制通路，重塑凝血平衡，显著降低血友病患者出血发作频率，能够长效预防自发性出血及外伤出血，有效保护患儿关节与脏器功能，助力患儿维持正常生长发育与生活状态。同时，针对伴有抑制剂的大龄青少年及成年患者，该药物也能突破传统疗法局限，为耐药患者提供全新治疗出路。

辉瑞相关负责人表示，儿童血友病患者的长期规范化治疗是罕见病领域的重点与难点，多数低龄患儿长期面临治疗手段匮乏、用药不便、疗效有限等问题。HYMPAVZI适应症的顺利拓展，针对性解决了儿童血友病临床未被满足的医疗需求，尤其为合并抑制剂的高危患儿、B型血友病低龄患儿提供了长效、安全、便捷的治疗选择。未来，辉瑞将持续深耕罕见出血性疾病领域，推进创新疗法的全球落地与普及，加速推动药物在更多国家和地区的适应症审批，惠及全球各年龄段血友病患者。

业内专家指出，此次FDA审批落地，不仅丰富了儿童出血性疾病的临床治疗体系，革新了血友病全程管理模式，也为罕见病儿科精准治疗提供了全新范式。该创新疗法的普及，将有效降低儿童血友病致残率，改善患者长期生存质量，对推动全球罕见血液病诊疗水平升级具有重要意义。

目前，HYMPAVZI已在美国获批用于6岁及以上所有年龄段、无论是否伴有抑制剂的A型、B型血友病患者，成为覆盖人群最广泛的血友病长效预防治疗药物之一。此前该药物已落地海南博鳌乐城先行区，为国内患者提供先行用药通道，后续国内适应症审批进展也备受行业与患者群体关注。